NEW YORK--(Antara/BUSINESS WIRE)-- Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”), perusahaan biofarmasi yang berfokus pada pengembangan terapi baru untuk mengatasi masalah kebutuhan medis yang belum terpenuhi, mengumumkan data positif dan pengembangan sehubungan dengan kandidat obat yang digunakan kembali, SACT-1, untuk perawatan neuroblastoma, tipe langka dari kanker anak-anak yang berkembang pada bayi dan anak-anak kecil. Bergantung pada penyelesaian studi validasi saat ini, Aptorum Group berencana untuk memanfaatkan jalur 505 (b) (2) dan menyerahkan pengajuan IND kepada FDA untuk SACT-1 di H2 2020.1

SACT-1 merupakan kandidat obat pertama yang digunakan kembali untuk dikembangkan di bawah platform penemuan obat Smart-ACTM, yang menggunakan pendekatan sistematis untuk mengidentifikasi, menggunakan kembali dan mengembangkan obat yang disetujui yang ada terhadap kumpulan lebih dari 7000+ (dan semakin bertambah) penyakit anak yatim.2 yang teridentifikasi saat ini

Melalui platform ini, Aptorum Group bermaksud untuk mengakselerasi jalur cepat kandidat obat yang digunakan kembali, yang biasanya telah menetapkan profil dan data keamanan dan toksisitas manusia dengan baik, melalui pengembangan dan fase klinis agar mengatasi pasar pertumbuhan secara cepat dari penyakit anak yatim. Aptorum Group bertujuan untuk menyaring sejumlah area penyakit anak yatim termasuk, namun tidak terbatas pada onkologi, autoimun, metabolisme dan penyakit genetik.

Melalui platform Smart-ACTTM, Aptorum telah berhasil mengidentifikasi untuk dan mengembangkan SACT-1 untuk perawatan dari neuroblastoma, menjadi sepenuhnya area terapeutik baru dari indikasinya yang disetujui. Dalam studi-studi kami baru-baru ini, SACT-1 telah ditunjukkan untuk menjadi efektif melawan banyak garis sel neuroblastoma, 2 diantaranya adalah sel yang diamplifikasi MYCN, yang mewakili kelompok pasien neuroblastoma risiko tinggi. Selain itu, dengan menggunakan sebuah indeks kombinasi sebagai ukuran kuantitatif dari tingkat interaksi obat, Aptorum Group telah melihat sinergisme yang tinggi dan kuat antara SACT-1 dan kemoterapi tradisional secara in vitro, mengindikasi kemanjuran peningkatan/pengurangan dosis dari kemoterapi. Selain itu, dalam tudi kami baru-baru ini, dosis maksimum yang dapat ditoleransi dari SACT-1 dalam model tikus ditentukan lebih tinggi dari 400mg/kg. Dibandingkan dengan MTD kemoterapi standar seperti paclitaxel (20-30mg/kg)3 dan cisplatin (6mg/kg)4, profil keamanan SACT-1 tampaknya sangat mengesankan.

Reformulasi dari SACT-1 adalah formulasi pedriatik untuk mengatasi kebutuhan pasian neuroblastome lebih baik yang secara eksklusif adlah anak-anak yang lebih muda dari 5 tahun. Berdasarkan pada observasi internal kami dari informasi yang sudah ada sebelumnya dari produk-produk yang sudah disetujui,5 SACT-1 juga menunjukkan profil keamanan yang mapan: pada 150mg/hari, tingkat kematian adalah 0% dalam studi klinis sebelumnya) tanpa dosis efek samping terkait.

Tentang Neuroblastoma

Neuroblastoma merupakan bentuk langka dari kanker, dan diklasifikasikan sebagai penyakit anak yatim, yang membentuk tipe-tipe tertentu dari jaringan syaraf dan paling sering di kelenjar adrenalin serta tulang belakang, dada, perut atau leher, terutama pada anak-anak, terutama bagi mereka yang berusia 5 tahun ke bawah. Untuk kelompok berisiko tinggi, yang mendekati 20%6 dari total populasi pasien baru per tahun, tingkat kelangsungan hidup 5 tahun dari kondisi ini adalah sekitar 40-50% seperti yang diamati oleh American Cancer Society7. Biaya pengobatan obat yang tinggi saat ini untuk pasien berisiko tinggi rata-rata dapat USD200.000 per rejimen (semua 6 siklus)8. Selain itu, sebagian besar pasien anak-anak sering tidak mentolerir atau bertahan pada tahap kemoterapi yang relevan, yang tunduk pada studi klinis lebih lanjut, mungkin dapat ditangani secara positif oleh kandidat SACT-1 karena potensi efek sinergis ketika diterapkan dengan kemoterapi standar seperti dijelaskan di atas.

Untuk presentasi umum lebih lanjut, silakan kunjungi: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Untuk presentasi teknis lebih lanjut, silakan kunjungi: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

Tentang Aptorum Group Limited

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) adalah perusahaan farmasi yang didedikasikan untuk mengembangkan dan mengkomersialkan terapi untuk mengatasi kebutuhan medis yang tidak terpenuhi.Aptorum Group sedang mengejar proyek-proyek terapeutik pada penyakit anak yatim, penyakit menular, penyakit metabolisme dan area-area penyakit lainnya.

Untuk informasi lebih lanjut mengenai Aptorum Group, silakan kunjungi www.aptorumgroup.com

Tentang Smart Pharma Group

Smart Pharma Group sepenuhnya dimiliki oleh Aptorum Group Limited. Smart Pharma Group fokus pada mengidentifikasi secara sistematis dan menggunakan kembali obat yang ada yang disetujui untuk pengobatan sejumlah besar penyakit anak yatim. Smart Pharma Group melakukan skrining berbasis komputasi dan validasi klinis dalam memajukan pengembangan kandidat yang digunakan kembali.

Disklaimer dan Pernyataan Berwawasan ke Depan

Rilis pers ini termasuk pernyataan tentang Aptorum Group Limited dan ekspetasi di masa mendatang, rencana dan prospek konstitusi “pernyataan berwawasan ke depan” dalam arti Undang-Undang Reformasi Ligitasi Efek Swasta tahun 1995. Untuk tujuan ini, beberapa pernyataan terkandung disini yang bukan riwayat dapat dianggap sebagai pernyataan berwawasan ke depan. Dalam beberapa kasus, anda dapat mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan dengan ketentuan seperti “mungkin”, “harus”, “rencana”, “antisipasi”, “bisa”, “bermaksud”, “target”, “projects”, “renung”, “percaya”, “prediksi”, “potensial”, atau “bersambung”, atau istilah negatifnya atau ungkapan serupa lainnya. Aptorum Group telah mendasarkan pernyataan berwawasan ke depan ini, yang mencakup pernyataan mengenai jadwal waktu yang diproyeksikan untuk pengajuan dan uji coba aplikasi, sebagian besar pada harapan dan proyeksi saat ini tentang peristiwa dan tren masa depan yang diyakini dapat mempengaruhi bisnis, kondisi keuangan, dan hasil operasi. Pernyataan berwawasan luas ini hamya berbicara pada tanggal press rilis ini dan tunduk pada sejumlah risiko, ketidakpastian dan termasuk asumsi, tanpa batas, risiko yang terkait dengan perubahan manajemen serta organisasinya yang diumumkan, kelanjutan layanan dan ketersediaan kunci personil, kemampuannya untuk memperluas berbagai produk dengan menawarkan produk tambahan untuk segmen konsumen tambahan, hasil pengembangan, pertumbuhan yang diantisipasi perusahaan strategi, tren dan tantangan yang diantisipasi dalam bisnisnya, dan ekspektasinya mengenai, dan stabilitas, rantai pasokannya, dan risiko yang dijelaskan secara lebih lengkap dalam Formulir 20-F Aptorum Group dan pengajuan lainnya yang dapat dilakukan Aptorum Group dengan SEC di masa mendatang. Akibatnya, proyeksi yang termasuk dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut dapat berubah. Aptorum Group tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam press rilis ini sebagai hasil dari informasi baru, acara mendatang, atau sebaliknya.
________________________________________
1 Jika FDA menganggap jalur 505 (b) (2) sebagai rute yang dapat diterima untuk persetujuan SACT-1, Perusahaan akan dapat memanfaatkan data klinis dan nonklinis yang ada dalam hubungannya dengan studi yang diprakarsai sponsor untuk mempercepat pengembangan dan persetujuan dari SACT-1.
2 Lihat https://cliseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases
3 Clin Cancer Res. 5 (11): 3632-8.
4 BMC Cancer 17: 684 (2017).
5 Tunduk pada persetujuan FDA dan berdasarkan kasus per kasus, aplikasi 505 (b) (2) dapat sebagian bergantung pada informasi yang ada dari produk yang disetujui (seperti temuan FDA sebelumnya tentang keamanan dan kemanjuran) atau produk dalam literatur (seperti data tersedia). Namun, secara umum, pemohon tetap diharuskan untuk melakukan studi bridging Fase 1 untuk membandingkan Referensi Obat yang Terdaftar dan referensi keamanan dan kemanjuran informasi yang ditetapkan.
6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.
7 https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html
8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

Kontak

Investor:
Tel: +852 2117 6611
Email: investor.relations@aptorumgroup.com
Media:
Tel: + 852 2117 6611
Email: info@aptorumgroup.com

Sumber: Aptorum Group Limited

Pengumuman ini dianggap sah dan berwenang hanya dalam versi bahasa aslinya. Terjemahan-terjemahan disediakan hanya sebagai alat bantu, dan harus dengan penunjukan ke bahasa asli teksnya, yang adalah satu-satunya versi yang dimaksudkan untuk mempunyai kekuatan hukum.